Od niedawna polscy pacjenci chorzy na czerwienicę prawdziwą (PV) mają dostęp do leku, który wyróżnia się spośród pozostałych opcji terapeutycznych. Jest on nie tylko lepiej tolerowany, lecz także bardziej skuteczny.

Dzień dobry Pani Profesor. Spotykamy się dziś, aby porozmawiać o czerwienicy prawdziwej (PV). Ten temat był u nas poruszany już wiele razy, jednak ostatni rok dał hematologom i pacjentom w Polsce możliwość korzystania z nowoczesnego leczenia. Dlatego chciałabym zapytać o aktualną sytuację pacjentów z PV. O jakim celu leczenia możemy mówić w świetle obecnej wiedzy? Jaki jest wymarzony rezultat terapii czerwienicy prawdziwej?

Celem terapii jest zmniejszenie ryzyka krwawienia, eliminacja objawów ogólnych towarzyszących chorobie, ale przede wszystkim zapobieganie powikłaniom zakrzepowo-zatorowym, których ryzyko wystąpienia jest znacznie zwiększone. W tym celu należy osiągnąć i utrzymać hematokryt na poziomie <45%, na co pozwalają upusty krwi. Jednak zabiegi te nie zapewniają trwałego obniżenia poziomu hematokrytu, a często są uciążliwe dla pacjenta. Poza tym u chorych na czerwienicę prawdziwą często dochodzi do podwyższonej leukocytozy (zwiększenia ponad normę liczby białych krwinek), która też jest czynnikiem ryzyka zakrzepicy. Krwioupusty nie rozwiązują problemu leukocytozy, a dodatkowo doprowadzają do niedoboru żelaza, skutkującym nasilonym zmęczeniem. Konieczność przeprowadzania częstych upustów krwi lub ich nietolerancja jest wskazaniem do terapii cytoredukcyjnej.

Poza tym u ok. 20 proc. pacjentów z czerwienicą prawdziwą choroba ewoluuje do innego nowotworu – mielofibrozy (włóknienie szpiku), u niewielkiego odsetka – do ostrej białaczki szpikowej. W związku z tym ważnym aspektem terapii jest także ograniczenie ryzyka transformacji.

Czy w związku z powyższym zmieniły się wytyczne dotyczące leczenia PV?

Tak, obecnie wcześniej decydujemy się na leczenie cytoredukcyjne – tym pierwszego wyboru jest zwykle interferon, jeśli nie ma przeciwwskazań do jego stosowania.

Czy polscy pacjenci z czerwienicą prawdziwą mają dostęp do leczenia zgodnie z aktualnymi wytycznymi?

Obecnie są leczeni zgodnie z najnowszymi standardami. Do dyspozycji mamy dwa leki, które aktualnie powinny być stosowane u większości pacjentów. Od 1 stycznia 2023 r. refundowana jest nowa formuła interferonu alfa –  ropeginterferon alfa-2b, a od 1 listopada 2023 inhibitor kinazy JAK1/JAK2 – ruksolitynib

W jaki sposób dostęp do ropeginterferonu wpłynął na jakość oraz długość życia pacjentów?

U pacjentów leczonych interferonem ryzyko transformacji czerwienicy prawdziwej do mielofibrozy i ostrej białaczki szpikowej jest mniejsze, a co za tym idzie – ich przeżycie jest dłuższe. Ropeginterferon jest wygodny w stosowaniu i zdecydowanie lepiej tolerowany niż wcześniej stosowane interferony. Uwalnia się wolniej, dzięki czemu może być stosowany raz na 2 tygodnie. W związku z tym, że uwalnia się w mniejszych ilościach i przez dłuższy czas, jest mniej toksyczny.

Co jeszcze dzięki temu leczeniu mogą osiągnąć lekarz i pacjent?

Poza dobrą kontrolą choroby, czyli stabilnym, właściwym poziomem hematokrytu, zmniejszeniem ryzyka powikłań zakrzepowo-zatorowych oraz transformacji do mielofibrozy i ostrej białaczki szpikowej, stosowanie interferonu alfa pozwala na kontrolę takich parametrów, jak liczba białych krwinek i płytek krwi. Lek ten może znacznie zmniejszyć zawartość zmutowanego allelu JAK2 V617F występującego u około 95 proc. chorych., co prawdopodobnie wpływa na zmniejszenie ryzyka powikłań zakrzepowych.

Czy w Pani opinii pacjenci mają świadomość możliwości leczenia ropeginterferonem? Jakie działania należy podjąć, aby jak najwięcej pacjentów skorzystało właśnie z tego leczenia?

Świadomość na ten temat wzrasta, szczególnie wśród chorych, którzy udzielają się w grupach pacjenckich, na forach internetowych, aczkolwiek zawsze pozostają pacjenci, w przypadku których potrzebne są działania edukacyjne.

Katarzyna Tyborowska

Zgłosiłam się do lekarza rodzinnego, ponieważ borykałam się z częstymi zawrotami i bólami głowy, występowały zaburzenia widzenia. Na moim ciele pojawiały się liczne siniaki, czułam ciągłe zmęczenie, a moje ogólne samopoczucie było w słabej kondycji. Miałam duże problemy z koncentracją i pojawiały się problemy z pamięcią, co wpływało na efektywność mojej pracy oraz codzienne życie. Po skontrolowaniu podstawowych wyników krwi zostałam przekierowana do Poradni Hematologicznej, gdzie przeprowadzono mi specjalistyczne badania i postawiono diagnozę – czerwienica prawdziwa. Leczona byłam lekami, które miały różne skutki uboczne. Samopoczucie też ciągle się zmieniało, zawroty i bóle głowy nadal się pojawiały, występowało drętwienie kończyn oraz problemy ze snem co miało swoje skutki podczas codziennego funkcjonowania. 

Dwa lata po zdiagnozowaniu wydarzył się epizod, po którym trafiłam do szpitala. Pamiętam, że tego dnia funkcjonowałam normalnie, niestety wieczorem poczułam ogromny ból głowy, zaczęłam podwójnie widzieć, wystąpiła niepamięć wsteczna – trafiłam do szpitala na pełną diagnostykę. Spędziłam tam 5 dni, poddano mnie wszystkim niezbędnym badaniom, aby sprawdzić czy wszystko jest w porządku.

Analizując aspekty mojego poprzedniego leczenia mogę śmiało stwierdzić, że wprowadzenie do mojego leczenia ropeginterferonu jest świetną decyzją. Jego przyjmowanie jest dla mnie bardzo komfortowe. Główną zaletą oczywiście poza jego skutecznością jest sposób i częstotliwość podania. Przyjmowanie leku w penie co dwa tygodnie jest bardzo wygodne, a sposób aplikacji jest bezbolesny, szybki i prosty w wykonaniu. W ciągu mojej kilkumiesięcznej terapii leczenie przyniosło ogromną poprawę zarówno moich wyników jak i samopoczucia. Jestem wdzięczna, że dzięki właściwej terapii mam szansę na poprawę swojego stanu zdrowia.

POPRZEDNI